Le répertoire français des patients sous natalizumab

En effet, ce traitement particulièrement efficace a nécessité d'organiser la prise en charge hospitalière en raison du rythme mensuel de perfusion. Malheureusement, ce bénéfice thérapeutique s’est vu tempéré par l'apparition d'effets indésirables redoutables à type de leuco-encéphalopathie multifocale progressive (LEMP). Cette complication pouvant être fatale, fallait-il arrêter de traiter les patients avec le natalizumab ? La manière avec laquelle la communauté neurologique a décidé d'affronter cette problématique montre l'évolution des ambitions thérapeutiques neurologiques. En effet, le « primum non nocere » des années 80 a fait place à ce que m'on appelle maintenant un « plan de gestion des risques ». Dans le cas du natalizumab, les premières études de suivi ont permis d'estimer la prévalence et les facteurs de risque de la LEMP. Toutefois, ces données ne sont pas définitives et doivent être confirmées par un recueil systématique sur un effectif plus important. C'est l'objectif principal de l'étude TYSEDMUS de phase IV mise en place par l’AFSSAPS avec comme partenaires la Société Française de Neurologie, la Fédération Française de Neurologie, EDMUS et les laboratoires Biogen. Cette étude devrait permettre de préciser le profil de sécurité à court, moyen, et à long terme du produit, son effet sur les poussées, sur le risque d'infections opportunistes et de cancer et permettre de définir des règles de bon usage. Au total, 2 365 patients ont été inclus et près de 1 000 sont en attente d’être intégrés dans la base de données. L'analyse présentée dans le cadre de la Société Française de Neurologie porte sur 1 711 patients. Ils sont âgés en moyenne de 37,5 ans, ont une maladie évoluant sur une durée médiane de 7,8 ans, avec en moyenne 1,96 poussées dans les 12 mois. L’EDSS moyen est de 3,6, score supérieur à celui de l'étude pivot AFFIRMS. La médiane actuelle du suivi est de 17,5 mois. Environ 6 000 effets indésirables non graves ont été enregistrés. Seize pour cent des patients ont arrêté le traitement et 4 décès ont été observés (LEMP, mycoplasmes, arrêt cardiaque, suicide). Huit cas de LEMP ont été rapportés ainsi que trois cancers. Cette base de données, qui est une première dans le monde neurologique français, va apporter des informations essentielles pour aider au choix individuel d’un traitement par natalizumab.